| Wskazania (w tym pkt 4.1 ChPL) |
Lek w postaci granulatu jest wskazany do stosowania: w monoterapii u niemowląt w wieku co najmniej 1 miesiąca, małych dzieci i dzieci z mukowiscydozą (CF) o masie ciała od 3 kg do <25 kg, z mutacją R117H genu CFTR lub jedną z następujących mutacji bramkowania genu CFTR (klasy III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R; w schemacie leczenia skojarzonego zawierającym iwakaftor, tezakaftor i eleksakaftor w leczeniu mukowiscydozy u pacjentów w wieku od 2 do <6 lat, którzy mają co najmniej jedną mutację F508del w genie CFTR. |
| Dawkowanie |
Doustnie. Lek powinien być przepisywany jedynie przez lekarzy mających doświadczenie w leczeniu mukowiscydozy. Jeżeli genotyp pacjenta nie jest znany, przed rozpoczęciem leczenia należy przeprowadzić genotypowanie z wykorzystaniem dokładnej i sprawdzonej metody, w celu potwierdzenia obecności wskazanej mutacji co najmniej jednego allelu genu CFTR. Należy określić fazę wariantu poliT zidentyfikowanego z mutacją R117H zgodnie z lokalnymi zaleceniami klinicznymi. Iwakaftor w monoterapii. Dzieci w wieku 1 miesiąc do poniżej 2 miesięcy; mc. ≥3 kg. Dawka poranna: 1 saszetka zawierająca 13,4 mg iwakaftoru. Bez dawki wieczornej. Dzieci w wieku 2 miesiące do poniżej 4 miesięcy; mc. ≥3 kg. Dawka poranna: 1 saszetka zawierająca 13,4 mg iwakaftoru. Dawka wieczorna: 1 saszetka zawierająca 13,4 mg iwakaftoru. Dzieci w wieku 4 miesiące do poniżej 6 miesięcy; mc. ≥5 kg. Dawka poranna: 1 saszetka zawierająca 25 mg iwakaftoru. Dawka wieczorna: 1 saszetka zawierająca 25 mg iwakaftoru. Dzieci w wieku 6 miesiący i powyżej; mc. ≥5 kg do <7 kg. Dawka poranna: 1 saszetka zawierająca 25 mg iwakaftoru. Dawka wieczorna: 1 saszetka zawierająca 25 mg iwakaftoru. Dzieci w wieku 6 miesiący i powyżej; mc. ≥7 kg do <14 kg. Dawka poranna: 1 saszetka zawierająca 50 mg iwakaftoru. Dawka wieczorna: 1 saszetka zawierająca 50 mg iwakaftoru. Dzieci w wieku 6 miesiący i powyżej; mc. ≥14 kg do <25 kg. Dawka poranna: 1 saszetka zawierająca 75 mg iwakaftoru. Dawka wieczorna: 1 saszetka zawierająca 75 mg iwakaftoru. Dzieci w wieku 6 miesiący i powyżej; mc. ≥25 kg. Należy zapoznac się z ChPL leku Kalydeco w postaci tabletek. Iwakaftor w schemacie leczenia skojarzonego z iwakaftorem, tezakaftorem i eleksakaftorem. Dzieci w wieku 2 lata do poniżej 6 lat; mc. 10 kg do <14 kg. Dawka poranna: 1 saszetka zawierająca 60 mg iwakaftoru, 40 mg tezakaftoru i 80 mg eleksakaftoru. Dawka wieczorna: 1 saszetka zawierająca 59,5 mg iwakaftoru. Dzieci w wieku 2 lata do poniżej 6 lat; mc. ≥14 kg. Dawka poranna: 1 saszetka zawierająca 75 mg iwakaftoru, 50 mg tezakaftoru i 100 mg eleksakaftoru. Dawka wieczorna: 1 saszetka zawierająca 75 mg iwakaftoru. Pominięcie dawki. Jeśli minęło 6 h lub mniej od pominięcia porannej lub wieczornej dawki, pacjenta należy pouczyć, że powinno się przyjąć ją jak najszybciej, a następnie przyjąć następną dawkę o zwykłej porze. Jeśli minęło więcej niż 6 h od planowanego czasu przyjęcia dawki, należy poinformować pacjenta, aby poczekał do czasu następnej planowej dawki. Pacjenci otrzymujący lek w schemacie leczenia skojarzonego nie powinni przyjmować jednocześnie więcej niż jednej dawki któregokolwiek leku. Jednoczesne stosowanie inhibitorów CYP3A. W przypadku jednoczesnego podawania z umiarkowanymi lub silnymi inhibitorami CYP3A dawkę iwakaftoru należy dostosować. Umiarkowane inhibitory CYP3A. Dzieci w wieku 1 miesiąc do poniżej 6 miesięcy: nie zaleca się stosowania. Dzieci w wieku 6 miesiący i powyżej; mc. ≥5 kg do <7 kg: 1 saszetka zawierająca 25 mg iwakaftoru raz na dobę; bez dawki wieczornej iwakaftoru. Dzieci w wieku 6 miesiący i powyżej; mc. ≥7 kg do <14 kg: 1 saszetka zawierająca 50 mg iwakaftoru raz na dobę; bez dawki wieczornej iwakaftoru. Dzieci w wieku 6 miesiący i powyżej; mc. ≥14 kg do <25 kg: 1 saszetka zawierająca 75 mg iwakaftoru raz na dobę; bez dawki wieczornej iwakaftoru. Dzieci w wieku 2 lata do poniżej 6 lat; mc. 10 kg do <14 kg: naprzemiennie każdego dnia: 1 poranna saszetka zawierająca 60 mg iwakaftoru, 40 mg tezakaftoru i 80 mg eleksakaftoru pierwszego dnia; 1 poranna saszetka zawierająca 59,5 mg iwakaftoru drugiego dnia; bez dawki wieczornej iwakaftoru. Dzieci w wieku 2 lata do poniżej 6 lat; mc. ≥14 kg: naprzemiennie każdego dnia: 1 poranna saszetka zawierająca 75 mg iwakaftoru, 50 mg tezakaftoru i 100 mg eleksakaftoru pierwszego dnia; 1 poranna saszetka zawierająca 75 mg iwakaftoru drugiego dnia; bez dawki wieczornej iwakaftoru. Silne inhibitory CYP3A. Dzieci w wieku 1 miesiąc do poniżej 6 miesięcy: nie zaleca się stosowania. Dzieci w wieku 6 miesiący i powyżej; mc. ≥5 kg do <7 kg: 1 saszetka zawierająca 25 mg iwakaftoru 2 razy w tyg.; bez dawki wieczornej iwakaftoru. Dzieci w wieku 6 miesiący i powyżej; mc. ≥7 kg do <14 kg: 1 saszetka zawierająca 50 mg iwakaftoru 2 razy w tyg.; bez dawki wieczornej iwakaftoru. Dzieci w wieku 6 miesiący i powyżej; mc. ≥14 kg do <25 kg: 1 saszetka zawierająca 75 mg iwakaftoru 2 razy w tyg.' bez dawki wieczornej iwakaftoru. Dzieci w wieku 2 lata do poniżej 6 lat; mc. 10 kg do <14 kg: 1 saszetka zawierająca 60 mg iwakaftoru, 40 mg tezakaftoru i 80 mg eleksakaftoru 2 razy w tyg., w odstępach ok. 3- do 4-dniowych; bez dawki wieczornej iwakaftoru. Dzieci w wieku 2 lata do poniżej 6 lat; mc. ≥14 kg: 1 saszetka zawierająca 75 mg iwakaftoru, 50 mg tezakaftoru i 100 mg eleksakaftoru 2 razy w tyg., w odstępach ok. 3- do 4-dniowych; bez dawki wieczornej iwakaftoru. Szczególne grupy pacjentów. Nie ma potrzeby dostosowywania dawki u pacjentów z łagodnymi i umiarkowanymi zaburzeniami czynności nerek. Zaleca się zachowanie ostrożności u pacjentów z ciężkimi zaburzeniami czynności nerek (CCr ≤30 ml/min) lub ze schyłkową niewydolnością nerek. Nie ma konieczności dostosowywania dawki u pacjentów w wieku 6 miesięcy i starszych z łagodnymi zaburzeniami czynności wątroby (klasa A w skali Childa-Pugha). Nie zaleca się leczenia iwakaftorem pacjentów w wieku od 1 miesiąca do poniżej 6 miesięcy z zaburzeniami czynności wątroby w jakimkolwiek stopniu. U pacjentów z umiarkowanymi zaburzeniami czynności wątroby (klasa B w skali Childa-Pugha) lub z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby (klasa C w skali Childa-Pugha) dawkę iwakaftoru należy dostosować. Iwakaftor w monoterapii. Umiarkowane zaburzenia czynności wątroby (klasa B w skali Childa-Pugha). Dzieci w wieku 1 miesiąc do poniżej 6 miesięcy: nie zaleca się stosowania. Dzieci w wieku 6 miesięcy i powyżej; mc. ≥5 kg do <7 kg: 1 saszetka zawierająca 25 mg iwakaftoru raz na dobę; bez dawki wieczornej iwakaftoru. Dzieci w wieku 6 miesięcy i powyżej; mc. ≥7 kg do <14 kg: 1 saszetka zawierająca 50 mg iwakaftoru raz na dobę; bez dawki wieczornej iwakaftoru. Dzieci w wieku 6 miesięcy i powyżej; mc. ≥14 kg do <25 kg: 1 saszetka zawierająca 75 mg iwakaftoru raz na dobę; bez dawki wieczornej iwakaftoru. Ciężkie zaburzenia czynności wątroby (klasa C w skali Childa-Pugha). Dzieci w wieku 1 miesiąc do poniżej 6 miesięcy: nie zaleca się stosowania. Dzieci w wieku 6 miesiący i powyżej; mc. ≥5 kg do <7 kg: nie zaleca się stosowania, chyba że spodziewane korzyści przewyższają ryzyko; w przypadku stosowania, 1 saszetka zawierająca 25 mg iwakaftoru co drugi dzień, zgodnie z odpowiedzią kliniczną i tolerancją; bez dawki wieczornej iwakaftoru. Dzieci w wieku 6 miesięcy i powyżej; mc. ≥7 kg do <14 kg: nie zaleca się stosowania, chyba że spodziewane korzyści przewyższają ryzyko; w przypadku stosowania, 1 saszetka zawierająca 50 mg iwakaftoru co drugi dzień, zgodnie z odpowiedzią kliniczną i tolerancją; bez dawki wieczornej iwakaftoru. Dzieci w wieku 6 miesięcy i powyżej; mc. ≥14 kg do <25 kg: nie zaleca się stosowania, chyba że spodziewane korzyści przewyższają ryzyko; w przypadku stosowania, 1 saszetka zawierająca 75 mg iwakaftoru co drugi dzień, zgodnie z odpowiedzią kliniczną i tolerancją; bez dawki wieczornej iwakaftoru. Iwakaftor w schemacie leczenia skojarzonego z iwakaftorem, tezakaftorem i eleksakaftorem. Umiarkowane zaburzenia czynności wątroby (klasa B w skali Childa-Pugha). Dzieci w wieku 2 lata do poniżej 6 lat; mc. 10 kg do <14 kg: nie zaleca się stosowania, chyba że spodziewane korzyści przewyższają ryzyko; w przypadku stosowania dawkę należy dostosować w następujący sposób: dni 1.-3.: 1 saszetka zawierająca 60 mg iwakaftoru, 40 mg tezakaftoru i 80 mg eleksakaftoru każdego dnia; dzień 4.: bez dawki; dni 5.-6.: 1 saszetka zawierająca 60 mg iwakaftoru, 40 mg tezakaftoru i 80 mg eleksakaftoru każdego dnia; dzień 7.: bez dawki; powyższy schemat dawkowania należy powtarzać w każdym tygodniu; bez dawki wieczornej iwakaftoru. Dzieci w wieku 2 lata do poniżej 6 lat; mc. ≥14 kg: nie zaleca się stosowania, chyba że spodziewane korzyści przewyższają ryzyko; w przypadku stosowania dawkę należy dostosować w następujący sposób: dni 1.-3.: 1 saszetka zawierająca 75 mg iwakaftoru, 50 mg tezakaftoru i 100 mg eleksakaftoru każdego dnia; dzień 4.: bez dawki; dni 5.-6.: 1 saszetka zawierająca 75 mg iwakaftoru, 50 mg tezakaftoru i 100 mg eleksakaftoru każdego dnia; dzień 7.: bez dawki; powyższy schemat dawkowania należy powtarzać w każdym tygodniu; bez dawki wieczornej iwakaftoru. Ciężkie zaburzenia czynności wątroby (klasa C w skali Childa-Pugha). Dzieci w wieku 2 lata do poniżej 6 lat; mc. 10 kg do <14 kg: nie należy stosować. Dzieci w wieku 2 lata do poniżej 6 lat; mc. ≥14 kg: nie należy stosować. Dzieci i młodzież. Nie określono bezpieczeństwa stosowania ani skuteczności iwakaftoru u dzieci w wieku poniżej 1 miesiąca ani u dzieci w wieku poniżej 6 miesięcy urodzonych przedwcześnie (przed 37. tygodniem wieku ciążowego), ani w skojarzeniu z iwakaftorem, tezakaftorem i eleksakaftorem u dzieci w wieku poniżej 2 lat. Dostępne są ograniczone dane dotyczące pacjentów w wieku poniżej 6 lat z mutacją R117H genu CFTR. Sposób podania. Każda saszetka jest przeznaczona wyłącznie do jednorazowego użycia. Granulat z saszetki należy wymieszać z 5 ml odpowiedniego dla wieku, miękkiego pokarmu lub płynu, a następnie natychmiast spożyć w całości. Jedzenie lub płyn powinny mieć temperaturę pokojową lub niższą. Jeżeli mieszanina nie została spożyta natychmiast, należy ją spożyć w okresie 1 h, ponieważ wykazano jej trwałość w tym czasie. Bezpośrednio przed przyjęciem lub po przyjęciu leku należy spożyć posiłek lub przekąskę zawierające tłuszcze. W trakcie leczenia należy unikać pokarmów lub napojów zawierających grejpfruty. |
