| Dawkowanie |
Doustnie. Leczenie należy rozpoczynać pod nadzorem lekarza doświadczonego w leczeniu chorób metabolicznych. Niedobór syntazy N-acetyloglutaminianowej: leczenie można rozpocząć od 1. dnia życia. Początkowa dawka dobowa powinna wynosić 100 mg/kg mc., w razie potrzeby do 250 mg/kg mc. Następnie wielkość dawki powinna być dostosowana indywidualnie w celu utrzymania prawidłowego stężenia amoniaku w osoczu. Przy przewlekłym stosowaniu leku może nie być konieczne zwiększenie dawki w celu dostosowania jej do masy ciała, tak długo jak zapewniona jest dostateczna kontrola stężenia amoniaku. Dawki dobowe wynoszą 10 mg/kg mc. - 100 mg/kg mc. Próba wrażliwości na leczenie kwasem kargluminowym: przed rozpoczęciem przewlekłego leczenia zalecane jest wykonanie próby indywidualnej wrażliwości pacjenta na działanie kwasu kargluminowego, na przykład: u dzieci w stanie śpiączki należy rozpocząć od podawania dawki 100 - 250 mg/kg mc./dobę i oznaczać stężenie amoniaku co najmniej przed każdym podaniem leku; stężenie amoniaku powinno ulec normalizacji w ciągu kilku godzin od rozpoczęcia podawania leku; u pacjentów z hiperamonemią średnio nasiloną należy podać dawkę próbną 100 - 200 mg/kg mc./dobę przez 3 dni, stosując dietę o stałej zawartości białek, i wykonywać regularne oznaczenia stężenia amoniaku w osoczu (przed jedzeniem i 1 h po jedzeniu); dostosować odpowiednio dawkę leku w celu utrzymania normalnego stężenia amoniaku w osoczu. Kwasica izowalerianowa, metylomalonowa i propionowa: leczenie należy rozpocząć w momencie stwierdzenia hiperamonemii u pacjentów z kwasicą organiczną. Początkowa dawka dobowa powinna wynosić 100 mg/kg, w razie potrzeby do 250 mg/kg. Następnie dawkę należy dostosować indywidualnie tak, aby utrzymać prawidłowe stężenie amoniaku w osoczu. Szczególne grupy pacjentów. Zaleca się ostrożność przy podawaniu leku pacjentom z zaburzeniami czynności nerek; wymagane jest dostosowanie dawkowania do wskaźnika filtracji kłębuszkowej (GFR). Pacjenci z umiarkowanymi zaburzeniami czynności nerek (GFR 30–59 ml/min): zalecana dawka początkowa wynosi od 50 mg/kg/dobę do 125 mg/kg/dobę u pacjentów z hiperamonemią spowodowaną niedoborem syntazy N-acetyloglutaminianowej (NAGS) lub kwasicą organiczną. Przy stosowaniu długoterminowym dawka dobowa będzie wynosić od 5 mg/kg/dobę do 50 mg/kg/dobę i należy dostosować ją indywidualnie w celu utrzymania prawidłowego stężenia amoniaku w osoczu. Pacjenci z ciężkimi zaburzeniami czynności nerek (GFR ≤ 29 ml/min): zalecana dawka początkowa wynosi od 15 mg/kg/dobę do 40 mg/kg/dobę u pacjentów z hiperamonemią spowodowaną niedoborem NAGS lub kwasicą organiczną. Przy stosowaniu długoterminowym dawka dobowa będzie wynosić od 2 mg/kg/dobę do 20 mg/kg/dobę i należy dostosować ją indywidualnie w celu utrzymania prawidłowego stężenia amoniaku w osoczu. Określono bezpieczeństwo stosowania i skuteczność leku w leczeniu dzieci i młodzieży (od urodzenia do 17 roku życia) z ostrą lub przewlekłą hiperamonemią spowodowaną niedoborem NAGS i ostrą hiperamonemią spowodowaną kwasicą izowalerianową, kwasicą propionową lub kwasicą metylomalonową; na podstawie tych danych dostosowanie dawkowania u noworodków nie jest uznawane za konieczne. Sposób podania: do stosowania wyłącznie doustnego, jednak jeśli to konieczne można połknąć lub podać przez zgłębnik nosowo-żołądkowy z użyciem strzykawki. Zaleca się dzielenie całkowitej dobowej dawki leku na 2 - 4, podawanych przed posiłkami lub karmieniem dziecka. Dzielenie tabl. na pół umożliwia w większości przypadków uzyskanie wymaganego dawkowania; niekiedy użycie ćwiartki tabl. może pomóc w uzyskaniu dawkowania zalecanego przez lekarza. Do tabl. należy dodać co najmniej 5-10 ml wody, do powstania zawiesiny i połknąć natychmiast lub podać szybko strzykawką przez zgłębnik nosowo-żołądkowy. Zawiesina ma lekko kwaśny smak. Tabletkę można podzielić równe dawki. |
